獨立顧問委會去年底反對推出
阿茲海默症是一種神經系統退化疾病，病徵包括記憶力衰退、執行功能障礙，甚至人格和行為改變等。美國現時批准5款用在該症不同階段的藥物上市。大腦中「β-澱粉樣蛋白」累積是阿茲海默症的早期表現之一，最終可在大腦中形成團塊，破壞神經突觸的功能和導致腦細胞死亡。
爭議的焦點集中在美國生物技術公司渤健（Biogen）於2015年針對旗下Aduhelm做的兩項第3期臨牀測試，涉及超過3000名阿茲海默症患者，兩項研究原本都因為預期成效不彰而於2019年3月中止。不過，公司幾個月後聲稱，在加入新數據後顯示其中一個研究「有成效」，在注射高劑量情况下可在18個月的測試期中，將認知退化情况延緩約4個月，但另一研究則顯示沒有明顯作用。
Aduhelm針對「澱粉樣蛋白」藥效成疑
FDA的聲明稱，「有大量證據顯示接受藥物治療的患者大腦中β-澱粉樣蛋白顯著減少，有理由相信會對病人帶來重大益處」。但有醫學專家認為，該藥是針對阿茲海默症的潛在病理生理學機制而非症狀，而過去20年已有很多類似能減少大腦β-澱粉樣蛋白的藥物，最終都未能證明可以顯著減緩該病進程。美國南加州大學的加州阿茲海默症中心總監施奈德（Lon Schneider）說，「顯示有效的證據很少，我不知道研究結果中有什麼討FDA歡心」。病人權益組織「公民衛生研究組織」發表聲明，指審批是基於兩個有缺陷的第3期臨牀測試結果，FDA的決定為病人帶來假希望。
FDA藥物評估和研究中心主任卡瓦佐尼（Patrizia Cavazzoni）承認，該藥物臨牀數據「很複雜」，「在臨牀好處上存在不確定性」，正因如此，FDA是以「加速審批」方式批出上市許可。「加速審批」藥物在推出市面後仍須進一步做臨牀測試（第4期臨牀測試），如果測試未能驗證療效，FDA有權撤回批准許可，但FDA以往極少撤回。
臨牀測試者腦腫脹出血惹關注
副作用亦是專家擔心的因素。FDA稱，Aduhelm的常見副作用包括頭痛、腹瀉、意識模糊和血管性水腫等。《紐約時報》指出，Aduhelm第3期臨牀測試中，有多達40%接受高劑量藥物的測試者出現腦腫脹或腦出血，有6%人更因抵不住而退出研究。
雖然爭議巨大，但有阿茲海默症病人表示，新藥始終為病者和家人帶來希望。美國阿茲海默症協會首席執行官約翰斯（Harry Johns）形容，這是阿茲海默症患者「新的一天」，預計會推動更多藥物創新和投資。
渤健同日表示，計劃短期內推出Aduhelm，療程每年費用5.6萬美元（約43.7萬港元）。渤健目前正在歐盟、日本和巴西等地申請Aduhelm上市許可。
（綜合報道）
FDA質疑聲中批准阿茲海默症新藥成效參差副作用嚴重病人有讚有彈- 20210609 - 國際 - 明報新聞網
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